Tres personas con epilepsia farmacorresistente redujeron más del 90% sus crisis mensuales tras recibir una terapia génica experimental basada en virus portadores de un gen, inyectados directamente en el foco cerebral donde nacen las convulsiones. El estudio, dirigido por el neurocirujano Yang Dai del hospital Xuanwu de Pekín, se publicó en el New England Journal of Medicine y fue destacado por Nature.

Terapia quimiogenética ajustable
El virus, vaciado de su carga patógena y relleno con un gen, entrega a las neuronas la instrucción de producir un receptor que se une a clozapina. El fármaco actúa como interruptor: más dosis, mayor efecto sobre las células diana; menos dosis, menor efecto. Esa posibilidad de graduar la terapia no existe en otras terapias génicas, que una vez aplicadas no se pueden afinar.

Los tres pacientes tenían epilepsia refractaria a tratamientos convencionales. Tras la infusión directa en el foco epileptógeno localizado con precisión, las crisis mensuales cayeron más del 90% y no se reportaron efectos secundarios graves en el ensayo temprano.

El enfoque combina un vector viral y un fármaco regulable. El gen inserta el receptor quimiogenético en neuronas específicas; al administrar clozapina se reduce la actividad eléctrica anormal que desencadena las crisis. La estrategia permite modular la intensidad según la respuesta clínica.

Con solo tres casos aún falta confirmación en grupos mayores. Los autores advierten que el procedimiento se aplicó en focos bien delimitados y que se requiere más evidencia de seguridad y eficacia a largo plazo. Si se replica, podría abrir una vía para epilepsias intratables.

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Fuentes: Nature, t.me/ciencia/407